A kontrollcsoportod lehet, hogy teljesen szimulált

Egy véleményezésre bocsátott hatósági útmutató-tervezet szerint a jövőben olyan klinikai vizsgálat is engedélyezhető lenne, amelynek a kontrollkarjában egyetlen élő résztvevő sem szerepel. Az összehasonlítási alapot korábbi adatokból állítanák elő: egy modellből, amely azt tanulta meg, hogyan haladt előre ugyanez a betegség a valóságban — és amely előállítaná azt a kart, amelyet egyébként be kellene toborozni, be kellene vonni, és nem kellene kezelni.

A gépezet nem látványos. Mindenki, aki bekerül a vizsgálatba, megkapná a vizsgálati készítményt. Az eredményeit ahhoz a modellezett pályához mérnék, amelyet ugyanez a populáció kezelés nélkül befutott volna, a modellt pedig az első adag beadása előtt lezárnák és rögzítenék. A vizsgálatnak papíron továbbra is két karja lenne. Várója csak az egyiknek.

Az etikai érv kézenfekvő, ritka betegségeknél pedig szinte megválaszolhatatlan. Egy nagyon kicsi betegcsoport felét placebóra osztani nehéz megindokolni a családoknak, és nehéz megindokolni a statisztikának is: az a vizsgálat, amely túl kicsi a toborzáshoz, ahhoz is túl kicsi, hogy bármit bizonyítson. Az a kontrollcsoport, amelyhez senkit nem kell kezeletlenül hagyni, egyszerre oldja meg mindkét problémát — és hoz be egy harmadikat.

„A kontrollcsoport nem képzeletbeli lenne” — fogalmazna a tervezetet jegyző testület szóvivője. „Levezetett lenne. A modell mögött álló betegek mind léteztek, és mind dokumentálva vannak. Csak éppen nem egy időben léteztek az ön vizsgálatával.”

Itt kezdődik a nehézség. A kezeletlen betegség modellje abból tanul, akit korábban leírtak — és soha nem mindenkit írtak le egyforma alapossággal. A szintetikus kontroll örökli az archívum összetételét, benne azokkal is, akikhez az archívum sosem jutott el, és láthatatlanul örökli: nem hiányzó nevek listájaként, hanem sima görbeként.

A statisztikusok a szerkezeti kifogást emelnék ki. Az a vizsgálat, amely modell ellen fut, részben magát a modellt teszteli. Ha a modellezett pálya optimista, a készítmény gyengének látszik; ha pesszimista, csodaszernek. A mért különbség nem a gyógyszer és a semmi között lenne, hanem a gyógyszer és a betegségről alkotott jelenlegi feltevéseink között — ezt mérni tisztességes dolog, feltéve, hogy mindenki hajlandó is így nevezni.

Elfogadva semmi nincs. A külső kontrollos vizsgálat viszont már ma szabályozói téma, a modellalapú elemzés már ma élesíti a vizsgálati eredményeket, a tervezet legnehezebb kérdése pedig egyáltalán nem statisztikai. Hanem az, hogy ki áll majd helyetted abban a karban, amelybe sosem vontak be.